很多人根本没有搞清楚这个研究的重点。这项研究的亮点是敲除造血干细胞里的CCR5来规避伦理问题。而且研究的主要结论是这种方法对人体没有伤害，但是也并没有成功治疗HIV。
我不明白为什么媒体全体用这种方法治好的艾滋病的口径，这既不尊重事实，也不尊重进行这项研究的学者。
Nature Medicine给这项研究评论的标题也是指明了该研究解决的主要是安全性问题。而论文摘要也指明该文的重点是评估该方法的安全性，离媒体口中的“治疗”艾滋病还很远。
自从贺建奎事件以来，学界也愈发重视其编辑CCR5可能造成的风险。此前在Nature Medicine研究UK Biobank里面的数据[1]，发现了两条CCR5- ∆32突变基因的携带者的全因死亡率比其他人高21%。但随后被发现实验方法有误，文章于本月撤稿。
该文的作者也在Biorxiv放了自己的最新数据表明CCR5突变携带者并不会更短命。该研究也被另外一项使用冰岛与芬兰30万人基因组数据的研究证明。
这些研究表明了CCR5突变不一定会让人短命，但这并不足以扫清学界对编辑CCR5安全性的质疑。
尽管不会对人的寿命有影响，但该基因的缺失依然有可能造成诸如认知功能的问题。此前一项研究表明CCR5可能与神经可塑性有关，它有可能影响大脑的学习与记忆功能[2]。不考虑脱靶的情况下，贺建奎的基因编辑的风险依然没有被消除。
但本次邓宏魁教授的研究就完美规避了这个问题。虽然CCR5在人体内可能有其他重要的作用。但CCR5是一个受体（receptor），通常情况下受体与配体（Ligand）的结合才能发挥作用。
在人体内移除一种配体很有可能影响所有表达相关受体细胞的功能，非常可能有副作用，但编辑特定细胞的配体就没有这个问题。T细胞上的CCR5受体，恰好就是理想的编辑对象。
造血干细胞的CCR5被敲除后，他们所产生的T细胞自己就没有CCR5受体，这种受体的缺失对其他细胞的影响非常小。反之，如果CCR5是个广泛存在于血液中的配体，那么这么做的风险是非常高的。
本次被报道的研究就是用的这个方法[3]。这种方法成功治疗了患者的白血病，成体造血干细胞能治疗白血病这是well-established的方法，不足为奇。
文章的亮点是截止到研究结束为止没有出现副作用；基因编辑过的细胞在体内存在了19个月，而且没有效率降低的迹象，说明该方法的持续性可行；从脱靶的角度来说，研究使用了非病毒的转染技术以避免外源DNA的引入，而后者是导致脱靶的重要原因。在试验期间的数个时间点，没有发现任何脱靶的存在（但不代表不存在）。
并没有。其效果完全未知！
停药期
移植编辑过的干细胞移植的病人在停止服用抗病毒药物后，艾滋病病毒瞬间增长到非常高的水平（由于没有对照组，所以没法比较是否有治疗效果）。说明所谓的治疗艾滋病并没有实现。
其原因可能是因为本次研究中基因编辑的效率依然很低，仅为5.2%到8.28%。如果能提高编辑效率，理论上来说，该方法还是很有希望治疗艾滋病。可同时，基因编辑效率的提高也意味着潜在副作用和脱靶的出现。
该研究的确是一个重大的发现，只是解决安全性和可行性也值得发NEJM。但到底该方法能不能有效治疗艾滋病，先要把基因编辑效率提高上去才能知晓。
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